• 報告將呈現西達基奧侖賽在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中進行的關鍵性研究 CARTITUDE-1的長期隨訪數據，這些數據支持了美國食品藥品監督管理局 （FDA）對 CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，英文通用名 Ciltacabtagene Autoleucel，簡稱 Cilta-cel）的批準
• 報告還將呈現在多發性骨髓瘤前線治療中評估西達基奧侖賽的研究CARTITUDE-2隊列A和隊列B的最新數據

當地時間2022年5月18日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，公司申辦研究的8篇摘要已入選2022年美國臨床腫瘤學會(ASCO)年會和2022年歐洲血液學協會（EHA）線上線下混合會議。

這些報告將提供CARTITUDE臨床開發計劃的最新數據，該項目旨在評估西達基奧侖賽用于多發性骨髓瘤治療的安全有效性，西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法。

CARTITUDE-1長期（末例患者入組后兩年）隨訪結果將在ASCO和EHA會議上以壁報形式呈現。CARTITUDE-1是一項針對既往接受過多線治療的復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者的1b/2期研究，其結果支持了美國食品藥品監督管理局（FDA）對CARVYKTI^?的批準。

報告還將呈現CARTITUDE-2研究隊列A和隊列B的更新數據。該項多隊列研究旨在評估西達基奧侖賽在多發性骨髓瘤的各種治療場景（包括前線治療）中的安全性和有效性。隊列A包括既往接受過1-3線治療后出現進展且對來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，其數據將分別在ASCO和EHA會議上以壁報討論和壁報展示的形式呈現。隊列B包括在初始治療（包括蛋白酶體抑制劑和免疫調節劑）后出現早期復發的患者，其數據將在ASCO會議上以壁報展示，并在EHA會議上做口頭報告。其他數據也將在這兩次會議上公布，包括來自真實世界研究LocoMMotion的數據，該研究是一項在常規臨床實踐中針對R/R MM患者進行真實世界標準治療的前瞻性跨國研究。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“我們與合作伙伴楊森共同期待著CARTITUDE臨床開發計劃中西達基奧侖賽治療多發性骨髓瘤的長期數據。CARTITUDE-1研究結果突顯了CARVYKTI^?在復發或難治性多發性骨髓瘤患者中提供快速、深度和持久緩解的潛力。我們也很高興分享CARTITUDE-2研究的更新數據，這些數據將證明西達基奧侖賽在前線治療中的前景。”

會議的精選摘要列表如下：

ASCO 會議報告（2022 年 6 月 3-7 日）

EHA 會議報告（2022 年 6 月 9-12 日）

關于CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，英文通用名 Ciltacabtagene Autoleucel，簡稱 Cilta-cel）

Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI^?的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI^?。

CARVYKTI^?于2022年2月獲得美國FDA批準，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。4月，Cilta-cel獲得歐洲EMA人用醫藥產品委員會（CHMP）的積極審查意見。除2019年12月被美國FDA授予突破性療法認定外，西達基奧侖賽于2020年8月在中國獲得首個“突破性治療藥物”資格認證。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥資格認定。

關于 CARTITUDE-1

CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項正在進行的1b/2期、開放標簽、單臂、多中心試驗，旨在評估西達基奧侖賽治療既往接受過至少三線既往治療（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調節劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的療效。在入組試驗的97例患者中，99%的患者對最后一線治療耐藥，88%為三重耐藥（即其腫瘤對IMiD、PI和抗CD38單抗無反應或不再產生反應）。

關于 CARTITUDE-2

CARTITUDE-2 (NCT04133636) 是一項正在進行的2期多隊列研究，旨在評估西達基奧侖賽在各種臨床治療場景中的安全性和有效性。隊列 A 包括既往接受過1-3線治療（包括PI和IMiD）后出現多發性骨髓瘤進展、對來那度胺耐藥且既往未使用靶向BCMA藥物的患者。隊列B包括接受過初始治療（包括PI和IMiD）后出現早期復發的患者，主要目標是評估微小殘留病變 (MRD) 陰性患者的比例。

關于 LocoMMotion

LocoMMotion（NCT04035226）是一項前瞻性非干預性研究，評估了24個月內常規臨床實踐中對復發或難治性多發性骨髓瘤（R/R MM）患者進行真實世界標準治療的安全性和有效性。該研究旨在了解當前標準療法在既往接受過大量治療的R/R MM患者中的有效性（反映了真實世界中接受過蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38抗體治療后出現疾病進展的患者群體的臨床實踐）。

關于多發性骨髓瘤 

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。據美國癌癥協會估計，2022年美國將有超過34000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人因此死亡。雖然有些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數患者是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前與楊森已成功將核心產品CARVYKTI^?推至美國FDA批準上市，并在歐洲進入藥品上市審評階段，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、 “南京市引才用才示范企業金梧桐獎” 等榮譽。更多信息請訪問：www.m.zhuoyimiandian.com