如果獲得歐盟委員會（EC）批準，CARVYKTI^?（Cilta-cel，西達基奧侖賽）將成為傳奇生物首個獲得EC批準的產(chǎn)品。

當(dāng)?shù)貢r間2022年3月25日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，歐洲藥品管理局 (EMA) 人用藥品委員會（CHMP）對CARVYKTI^?（Cilta-cel，西達基奧侖賽）上市許可給予推薦，用于治療既往接受過至少三種治療，包括免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體，并且末次治療出現(xiàn)疾病進展的復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（R/R MM）成人患者。

Cilta-cel是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法。CAR-T療法是一種高度個性化的技術(shù)，通過單次輸注經(jīng)基因工程編輯后的患者自體T 細胞，靶向并殺死癌細胞。

正在進行的CARTITUDE-1關(guān)鍵研究的數(shù)據(jù)支持了人用藥品委員會（CHMP）的積極意見。兩年隨訪結(jié)果已在2021年美國血液學(xué)會 (ASH) 年會上進行了展示（摘要 #549）。

傳奇生物首席執(zhí)行官兼首席財務(wù)官黃穎博士表示：“人用藥品委員會（CHMP）的積極意見鞏固了 Cilta-cel 用于治療全球多發(fā)性骨髓瘤患者的潛能。歐洲藥品管理局（EMA）推薦之后，我們期待未來有望得到歐盟委員會（EC）批準，傳奇生物將持續(xù)推進Cilta-cel的臨床開發(fā)。”

多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，可影響骨髓中一種稱為漿細胞的白細胞。大多數(shù)患者在接受初始治療后復(fù)發(fā)，且在使用免疫調(diào)節(jié)藥物、蛋白酶體抑制劑和抗 CD38單克隆抗體這三種主要藥物類別治療后預(yù)后不佳。

本次人用藥品委員會（CHMP）的積極意見是在2022年2月28日美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準Cilta-cel上市之后提出的。

關(guān)于CARVYKTI^?（Cilta-cel，西達基奧侖賽）

Cilta-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉(zhuǎn)基因?qū)颊咦陨淼腡細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發(fā)性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI^?的CAR蛋白具有兩種BCMA靶向單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與BCMA表達細胞結(jié)合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協(xié)議，以開發(fā)和商業(yè)化CARVYKTI^?。2021年4月，傳奇生物宣布向歐洲藥品管理局（EMA）提交上市許可申請，以尋求Cilta-cel的獲批， 用于治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤患者。除2019年12月在美國授予的突破性療法外，Cilta-cel于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。美國FDA和歐洲EMA分別于2019年2月和2020年2月授予Cilta-cel孤兒藥的名稱。

關(guān)于多發(fā)性骨髓瘤

多發(fā)性骨髓瘤是一種無法治愈的血癌，起源于骨髓，以漿細胞增殖過度為特征。據(jù)估計，2020年歐洲有超過 50,900人確診患有多發(fā)性骨髓瘤，約32,500名患者死亡。雖然一些多發(fā)性骨髓瘤患者無明顯癥狀，但大多數(shù)患者是由于骨骼問題、血細胞計數(shù)低、鈣升高、腎臟問題或感染等癥狀而被確診。盡管經(jīng)過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復(fù)發(fā)。接受標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調(diào)節(jié)劑和抗 CD38 單克隆抗體）治療后復(fù)發(fā)的患者會面臨預(yù)后不佳，治療手段受限的問題。

關(guān)于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ: LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發(fā)、臨床、生產(chǎn)及商業(yè)化開發(fā)于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領(lǐng)域第一方陣，全球員工總數(shù)已逾1000人。目前與楊森已成功將核心產(chǎn)品CARVYKTI^?推至美國FDA批準上市，并在歐洲進入藥品上市審評階段，有望解決多發(fā)性骨髓瘤治療的世界級難題。此外，公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)鏈創(chuàng)新風(fēng)云榜鯤鵬獎”、“中國醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)100強”、 “南京市引才用才示范企業(yè)金梧桐獎” 等榮譽。更多信息請訪問：www.m.zhuoyimiandian.com