? 本次ASH年會上的兩場口頭報告和五項壁報將展示西達基奧侖賽臨床開發項目的最新數據。
? 會議將展示CARTITUDE-4研究的患者報告結局(PROs)，這是一項評估既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者接受西達基奧侖賽與標準療法比較的研究。
? 會上還將重點介紹CARTITUDE-2研究中隊列A和隊列B的最新數據，該研究評估了西達基奧侖賽對既往接受過一至三線治療的多發性骨髓瘤患者（隊列A）以及對既往接受過一線治療后早期復發的患者（隊列B）的安全性和有效性。

當地時間2023年11月2日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特正式宣布，將于12月9日至12日在圣地亞哥舉行的第65屆美國血液學會年會暨博覽會（American Society of Hematology Annual Meeting and Exposition ，簡稱ASH）上發表兩場口頭報告和五項壁報展示，公布西達基奧侖賽CARTITUDE臨床開發項目的最新數據。

本次ASH會議上，將首次以口頭報告形式公布3期CARTITUDE-4研究的患者報告結局（PROs），該研究針對既往接受過一至三線治療且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤患者，對比西達基奧侖賽與標準療法。還將以壁報形式展示CARTITUDE-4研究的最新分析結果，該研究評估患者接受西達基奧侖賽治療的療效和安全性。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“在CARTITUDE臨床開發項目中，我們進一步深化了對西達基奧侖賽在不同患者群體和在前線治療中安全性和有效性的理解。我們堅定履行向需求未被滿足的患者提供新治療選擇的承諾，并對我們的數據結果感到滿意，非常期待能在ASH年會上展示最新數據。”

另一場口頭報告將公布2期CARTITUDE-2研究中隊列A及隊列B的最新療效和安全性數據。該研究評估既往接受過一至三線治療后復發或難治性多發性骨髓瘤患者，或一線治療后早期復發的患者接受西達基奧侖賽治療的療效和安全性。

會議摘要列表如下：

關于CARVYKTI^?（cilta-cel，西達基奧侖賽）
西達基奧侖賽是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。西達基奧侖賽的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。
2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化西達基奧侖賽。
西達基奧侖賽于2019年2月獲得美國FDA孤兒藥資格認定，2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。歐洲EMA和日本PMDA分別于2020年2月及2020年6月授予西達基奧侖賽孤兒藥資格認定。2022年2月，西達基奧侖賽獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可， 9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者，商品名為CARVYKTI^?。2022年12月，西達基奧侖賽新藥上市申請（NDA）獲國家藥監局正式受理，并被納入優先審評審批程序。

關于CARTITUDE-1
CARTITUDE-1（NCT03548207）是一項1b/2期、開放標簽、單臂、多中心研究，旨在評估西達基奧侖賽治療既往至少接受過三線療法（包括蛋白酶體抑制劑[PI]、免疫調節劑[IMiD]和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者的療效。1b期研究的主要目標是評估藥物安全性并確認2期推薦劑量， 2期研究進一步評估西達基奧侖賽的療效，以總緩解率為主要終點。

關于CARTITUDE-2
CARTITUDE-2 (NCT04133636) 是一項正在進行的2期多隊列研究，用于評估西達基奧侖賽在各種臨床環境中（隊列 A、B、C、D、E、F）的安全性和有效性。主要研究目標是評估微小殘留病 (MRD) 陰性患者的比例。

關于CARTITUDE-4
CARTITUDE-4 (NCT04181827) 是一項正在進行的國際、隨機、開放標簽的3期研究，評估了西達基奧侖賽與泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）在既往接受過一到三線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。該研究以無進展生存期（PFS）為主要終點。

關于多發性骨髓瘤
多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。預計2023年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。雖然一些多發性骨髓瘤患者最初沒有任何癥狀，但大多數患者是由于以下癥狀而被診斷出來的，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。

關于傳奇生物
傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1500人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。

公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、“南京市引才用才示范企業金梧桐獎”、“《麻省科技評論》50家聰明公司”、“最具影響力創新療法企業TOP20”、“中國醫藥高質量發展成果企業”等榮譽。更多信息請訪問：www.m.zhuoyimiandian.com