• 該申請基于3期研究CARTITUDE-4數據，該數據表明與標準治療方案相比，主要終點的無進展生存期得到了顯著改善。
• CARTITUDE-4是第一項3期隨機研究，用于評估細胞療法對于多發性骨髓瘤首次復發后的療效和安全性。

當地時間2023年6月6日，傳奇生物（NASDAQ: LEGN）在美國新澤西州薩默塞特宣布，已向美國食品藥品監督管理局（FDA）遞交了一項補充生物制品許可申請（sBLA）。該項申請旨在擴大CARVYKTI^?（ciltacabtagene autoleucel，cilta-cel，西達基奧侖賽）的適應癥范圍，以納入既往至少接受過一種治療（包括一種蛋白酶體抑制劑和一種免疫調節劑）的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者。

傳奇生物首席執行官黃穎博士表示：“我們致力于持續探索CARVYKTI^?在前線治療中的潛力，此次申請讓我們向幫助更多復發或難治性多發性骨髓瘤患者的目標更近了一步。我們為能將如此重要的治療選擇帶給更多患者的前景倍感振奮，并繼續與美國FDA及合作伙伴楊森緊密合作，以幫助全球多發性骨髓瘤患者。”

此次申請基于CARTITUDE-4研究（NCT04181827）數據，這是第一項國際、隨機、開放標簽的3期研究，用于評估西達基奧侖賽對比標準治療方案（SOC）在既往接受過1-3線治療的復發且來那度胺耐藥的多發性骨髓瘤成人患者中的療效和安全性。研究中的SOC包括泊馬度胺、硼替佐米和地塞米松（PVd）或達雷妥尤單抗、泊馬度胺和地塞米松（DPd）。

CARTITUDE-4研究結果已在2023年美國臨床腫瘤學會（ASCO）年會上作口頭報告（摘要#LBA106），并同步發表在《新英格蘭醫學雜志》（The New England Journal of Medicine，簡稱NEJM）上。該研究數據還將在2023年歐洲血液學協會（EHA）混合大會上作口頭報告（摘要#S100）。

今年1月，傳奇生物宣布CARTITUDE-4研究在第一次預設的期中分析達到了其主要終點，即與標準治療相比，無進展生存期在統計學上有顯著改善。因此，獨立數據監查委員會建議對該研究進行揭盲。

關于CARVYKTI^?（ciltacabtagene autoleucel， cilta-cel，西達基奧侖賽）

CARVYKTI^?是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）療法，使用嵌合抗原受體（CAR）的轉基因對患者自身的T細胞進行修飾，以識別和消除表達BCMA的細胞。BCMA主要表達于惡性多發性骨髓瘤B細胞、晚期B細胞和漿細胞的表面。CARVYKTI^?的CAR蛋白具有兩種靶向BCMA單域抗體，對表達BCMA的細胞具有高親和力，在與表達BCMA的細胞結合后，CAR可促進T細胞活化、擴增，繼而清除靶細胞。

2017年12月，楊森與傳奇生物簽訂了全球獨家許可和合作協議，以開發和商業化CARVYKTI^?。

CARVYKTI^?于2022年2月獲得美國FDA批準上市，5月獲得歐盟EC授予的附條件上市許可， 9月獲得日本MHLW批準上市，用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤成人患者。cilta-cel于2019年12月在美國和2020年8月在中國獲得突破性療法認定。此外，cilta-cel于2019年4月獲得歐盟委員會優先藥物資格認定。美國FDA、歐洲EMA和日本PMDA分別于2019年2月、2020年2月及2020年6月授予cilta-cel孤兒藥資格認定。2022年3月，歐洲藥品管理局的孤兒藥品委員會一致建議，根據臨床數據（治療后完全緩解率有所改善且持續存在）維持cilta-cel的孤兒藥認定。

關于多發性骨髓瘤

多發性骨髓瘤（Multiple Myeloma, MM）被認為是不可治愈的血液腫瘤，是由于骨髓中的漿細胞過度增殖導致的惡性疾病。預計2023年美國將有超過35000人被診斷為多發性骨髓瘤，超過12000人死于該疾病。雖然一些多發性骨髓瘤患者無明顯癥狀，是由于出現癥狀而被確診，這些癥狀可能包括骨病、低血細胞計數異常、血鈣升高、腎臟問題或感染等。雖然經過治療可能會有一些緩解，但不幸的是，患者很可能會復發。使用標準療法（包括蛋白酶抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）治療后復發的患者會面臨預后不佳，治療手段受限的問題。

關于傳奇生物

傳奇生物（NASDAQ:LEGN）成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司，位列全球免疫細胞療法領域第一方陣，全球員工總數已逾1000人。目前通過與楊森的合作，首款產品CARVYKTI^?（西達基奧侖賽，cilta-cel）于2022年獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）、日本厚生勞動省（MHLW）批準上市，并獲得歐盟委員會（EC）附條件上市許可，有望解決多發性骨髓瘤治療的世界級難題。2022年底，國家藥品監督管理局正式受理西達基奧侖賽的新藥上市申請（NDA），并于2023年1月納入優先審評程序。此外，公司還有多款在研細胞療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。公司先后榮獲“中國生物醫藥產業鏈創新風云榜鯤鵬獎”、“中國醫藥創新企業100強”、“南京市引才用才示范企業金梧桐獎”、“《麻省科技評論》50家聰明公司”、“最具影響力創新療法企業TOP20”、“中國醫藥高質量發展成果企業”等榮譽。更多信息請訪問：www.m.zhuoyimiandian.com